In-negozju ta 'l-iżvilupp u l-bejgħ ta' mediċini huwa industrija enormi, b'kumpaniji li jġibu f'miljuni ta 'dħul kull sena. Globalment, il-bejgħ għal mediċini bi preskrizzjoni huwa mistenni li jaqbeż $ 1.3 triljun fl-2018. Il-bejgħ Pharma huwa akbar mill-prodott gross domestiku ta '15-il pajjiż, flimkien. Għal xi nies, partikolarment dawk b'mard rari, l-ispiża ta 'dawn il-mediċini tal-ħajja tista' tkun qalbha. Drogi orfni, mediċini maħsuba biex jikkuraw mard esperjenzat minn ftit nies biss, jistgħu faċilment jiswew sew fis-sitt figuri.
Xi kumpaniji ta 'l-assigurazzjoni ma jkoprux il-porzjon kollu jew parti sinifikanti minn dawn il-mediċini, u jħallu l-familji u l-individwi affettwati biex jimmaniġġjaw l-ispejjeż infushom Dan huwa piż finanzjarju sinifikanti għal ħafna u kkawża ħafna skrutinju lejn l-industrija.
Ġew stabbiliti xi miżuri biex jikkumpensaw l-ispejjeż, bħal organizzazzjonijiet li ma jagħmlux profitt u programmi ta 'assistenza bi preskrizzjoni. Filwaqt li dawn jistgħu jkunu utli għal xi wħud, persentaġġ kbir ta 'nies ma jikkwalifikawx u għandhom iħallsu barra mill-but għal dawn il-mediċini li jsalvaw il-ħajja.
01 Glybera
Il-produttur tiegħu, UniQure, qal fl-2017 li ma kienx ikun li ma jkunx se jiġġedded l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq tad-droga fl-Ewropa. Minkejja l-prezz għoli tagħha, Glybera qatt ma qabad minħabba d-domanda tal-pazjent estremament limitata.
02 Soliris
Soliris jista 'jqum pazjenti sa $ 700,000 fis-sena, mediċina effettiva użata biex tikkura l-emoglobinurja bil-lejl paroxysmal. Biss 8,000 persuna fid-dinja għandhom il-kundizzjoni. Il-marda tiddistruċi ċelluli ħomor tad-demm, u tikkawża pazjenti li jkollhom infezzjonijiet, anemija, u emboli tad-demm.
F'Settembru 2017, l-awtoritajiet Kanadiżi ordnaw lill-manifattur lil Alexion Pharmaceuticals biex ibaxxu l-prezz ta 'Soliris, u qalu li kien eċċessiv.
03 Elaprase
Elaprase jintuża biex jikkura s-Sindrome tal-Hunter, kundizzjoni straordinarjament rari li taffettwa biss 500 persuna fl-Istati Uniti li tinibixxi l-funzjoni tal-moħħ u l-iżvilupp fiżiku. L-ispiża annwali għall-mediċina hija ta 'aktar minn $ 500,000.
04 Naglazyme
Naglazyme jintuża biex jikkura s-Sindrome ta 'Maroteaux-Lamy, kundizzjoni li taffettwa t-tessuti konnettivi. Sintomi komuni jinkludu dwarfism, żvilupp inibit, problemi tal-qalb u ħsara fil-moħħ. L-ispejjeż tad-droga jiswew aktar minn $ 365,000.
05 Cinryze
Cinryze tittratta kundizzjoni msejħa anġjoedema, marda li tolqot waħda minn kull 50,000 persuna fl-Istati Uniti. Bi spiża ta '$ 350,000 fis-sena, il-mediċina tamministra nefħa fl-idejn, fil-griżmejn u fl-istonku.
06 Folotyn
Folotyn huwa terapija għal forma rari ta 'kanċer imsejjaħ limfoma T-cell. Huwa meqjus bħala trattament ta 'l-aħħar għażla li jdum sitt ġimgħat. Bi spiża ta 'aktar minn $ 320,000, ma ntweriex li testendi l-ħajja għal żmien twil, għalhekk normalment tintuża f'ċirkostanzi estremi biss.
07 Atthar
Acthar huwa preskritt biex jittratta spażmi jew aċċessjonijiet infantili. Din il-kundizzjoni tipikament taffettwa t-tfal bejn l-etajiet ta 'erba' u 11-il xahar, iżda Acthar huwa approvat biex jittratta t-tfal sa sentejn. Huwa wkoll użat biex jikkura varjetà ta 'kundizzjonijiet fl-adulti, inkluż l-isklerożi multipla. Hija tiswa aktar minn $ 200,000 fis-sena.
Studju tal-2017 fil-Ġurnal tal-American Medical Associaton ikkontesta l-effikaċja ta 'Acthar, u dan jissuġġerixxi li ma kienx iktar effettiv minn trattamenti oħra li jiswew inqas.
08 Myozyme
Myozyme huwa trattament għal Pompe, marda rari u xi kultant fatali li taġixxi fil-qalb u fil-muskoli skeletriċi. Meta tolqot lit-trabi, il-mortalità ħafna drabi tolqot fl-ewwel sena. Myozyme huwa enzima lisosomali speċifika għall-gliġenu li fl-istudji żied is-sopravvivenza u pazjenti mnaqqsa jiddependu fuq il-ventilaturi. L-ispiża annwali tagħha hija bejn $ 100,000 u $ 300,000 fis-sena. Bħalissa mhux disponibbli fl-Istati Uniti